共同代表理事の山口です。FDAでの抗がん薬の承認審査におけるPROの利用状況に関するレビュー論文の紹介です。
A review of patient-reported outcome assessments in registration trials of FDA-approved new oncology drugs (2014–2018)
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1551714422001860
米国食品医薬品局 (FDA) は、がん臨床試験において患者報告アウトカム ( #PRO ) の評価を奨励しています。2015年のレビューでは、製薬会社がスポンサーとなったがん臨床試験の約26％がPROの評価を含んでいることが示されました。しかし、抗がん薬の新薬承認を支持し、PROを評価した最近の試験の割合は不明でした。このレビューでは、2014年から2018年の間に55のFDA新薬承認をサポートした治験 (registration trials) の約75％にPROの評価が含まれていることがわかりました。患者報告アウトカム評価は、オープン試験よりもランダム化試験でより多く（それぞれ88％対69％）、第2相試験よりも第3相試験でより多く（それぞれ89％対66％）、含まれていました。
欧米ではオンコロジー領域での活用がやはり多いです。本邦での状況は何度もご紹介している通りですが、規制当局が積極的にPROの利用を推進し、今後もさらに状況が改善して欲しいと思います。先日も、元厚生労働省大臣官房審議官（医薬担当）の森和彦先生が日本製薬医学会年次大会にて、もっと（特に薬剤師さんに頑張っていただき）PROを活用して欲しいとおっしゃっていたのが、記憶に未だ新しいところです。欧米での承認審査におけるPROの活用状況については、以下などご参照ください。
Patient-reported outcomes in vaccines research: relevance for decision-making. Curran D, Cabrera ES, Nelsen L. PMID: 33606595
Immune checkpoint inhibitors for the treatment of non-small cell lung cancer: A comparison of the regulatory approvals in Europe and the United States. Zaim R, Redekop K, Uyl-de Groot CA. PMID: 35779788
To what degree are orphan drugs patient-centered? A review of the current state of clinical research in rare diseases. Lanar S, Acquadro C, Seaton J, Savre I, Arnould B. PMID: 32493385
New Drug and Biologics Approvals in 2019: A Systematic Analysis of Patient Experience Data in FDA Drug Approval Packages and Product Labels. Schultz-Knudsen, et.al. PMID: 33230660
A Review of Patient-Reported Outcome Labeling in the United States (2011–2015). Gnanasakthy, et.al. PMID: 28292487
Patient-reported outcome claims in European and United States orphan drug approvals. Jarosławski S, Auquier P, Borissov B, Dussart C, Toumi M. PMID
Role of patient-reported outcomes and other efficacy endpoints in the drug approval process in Europe (2008–2012). Bansal D, et.al. PMID: 26031612